CONCLUSIE

Anders dan traditionele geneesmiddelen:

• Medische potentie. Cel- en gentherapieën behandelen de onderliggende genetische oorzaak van aandoeningen. Daardoor kunnen ze een langdurig positief effect hebben op de gezondheid van patiënten, in sommige gevallen zouden ze zelfs curatief kunnen zijn.

• Eenmalige behandeling. Cel- en gentherapieën worden vaak slechts één keer of enkele keren in een korte tijd toegediend. Dit in tegenstelling tot veel geneesmiddelen voor chronische aandoeningen, die vaak dagelijks en een leven lang geslikt moeten worden.

• Hoge kosten vooraf. Omdat de therapie eenmalig wordt toegediend, komen alle behandelkosten op dat moment terecht. En dit op een tijdstip dat het uiteindelijke effect van de behandeling op lange termijn nog niet duidelijk is.

• Complexe productie. Cel- en gentherapieën worden via ingewikkelde productieprocessen gemaakt. Sommige celtherapieën maken gebruik van cellen van de patiënt zelf. Dat betekent dat de behandeling van elke patiënt uniek is en een eigen productieproces moet ondergaan. Gespecialiseerde centra en hoog opgeleid personeel is nodig om deze productie goed uit te voeren. Omdat er vaak gebruik wordt gemaakt van levende cellen, is de productie gevoelig voor storingen en afwijkingen.

• Opslag. Sommige cel- en gentherapieën bevatten levende cellen, die specifieke eisen hebben met betrekking tot opslag en transport. Daarbij moet ook rekening gehouden worden met de beperkte tijd dat cellen buiten het lichaam blijven leven.

• Specifieke regels voor toelating en geneesmiddelbewaking. De EMA heeft een hele set specifieke regels en wetten opgesteld voor de toelating van cel- en gentherapieën tot de markt, en controle van de middelen daarna. Dit heeft onder meer te maken met het feit dat veel uit biologisch materiaal bestaat. In een aantal gevallen wordt dit materiaal genetisch veranderd. Dan valt de therapie in de categorie ‘genetisch gemodificeerd’. Bij de regels voor geneesmiddelbewaking wordt rekening gehouden met specifieke risico’s van cel- en gentherapieën.