SAMENVATTING

In honderden klinische onderzoeken wordt op dit moment wereldwijd onderzoek gedaan naar cel- en gentherapieën. Ook wel aangeduid als: Advanced Therapy Medicinal Products. Dit is een nieuwe generatie medische therapieën gebaseerd op cellen, genen, weefsels of een combinatie daarvan. Zo zijn er recent nieuwe kankertherapieën beschikbaar gekomen, die afweercellen van de patiënt gebruiken als wapen tegen tumoren.

Vaak is bij deze therapieën de patiënt het begin- en eindpunt: zijn of haar cellen worden naar een speciale faciliteit getransporteerd, om daar een aantal bewerkingen te ondergaan. Vervolgens gaat het medisch product – bijvoorbeeld afweercellen, stamcellen of een hoornvlies – terug naar het ziekenhuis. Daar wordt het dan aan de patiënt gegeven. Dit is een medische en logistieke operatie die hoge eisen stelt aan alle betrokkenen.

Cel- en gentherapieën zijn vaak gericht op genezing of langdurige verbetering van symptomen of kwaliteit van leven bij uiteenlopende aandoeningen als kanker, oogschade, bloedstollingsziekten of immuungebreken. Onder het begrip ATMP’s vallen een aantal technologieën, zoals gentherapieproducten, somatische celtherapieproducten en weefseltherapie-producten.

Sinds 2009 zijn er veertien cel- en gentherapieën toegelaten in Europa. Deze marktintroducties zijn een gemengd succes. Ze illustreren de nieuwe mogelijkheden die deze therapieën bieden, maar laten ook knelpunten zien. Denk daarbij aan trage opname in de medische praktijk en langdurige discussies over kosten en vergoeding.

Cel- en gentherapieën zijn zo innovatief en afwijkend van traditionele geneesmiddelen, dat ze tegen de grenzen aanlopen van bestaande routines en regelgeving. Deze brochure wil bijdragen aan de verspreiding van kennis over deze therapieën, en de specifieke eisen aan de productie en toepassing ervan.

Bewustwording over cel- en gentherapieën bij alle betrokken partijen (onderzoekers, beleidsmakers, bedrijven, artsen en verzekeraars) is een voorwaarde om deze nieuwe toepassingen de komende jaren succesvol bij de patiënt te brengen.

Foto: Peter Boer