VOORWOORD

Je bent als kunstenaar een fresco aan het repareren. Per ongeluk valt er kalk in één oog. Vervolgens verdwijnt langzaam maar zeker het licht uit het getroffen oog. Iedereen kan zich de wan-hoop voorstellen. Wat betekent dit voor je werk, voor het reizen, voor de kwaliteit van leven? Het overkwam Anne-Mieke. Een stamceltransplantatie bracht uitkomst. Ze kan nu weer beter zien en een normaal leven leiden.

Zo’n behandeling is gelukkig geen science-fiction meer. De Europese geneesmiddelenautoriteit EMA keurde al veertien cel- en gentherapieën goed. Denk daarbij bijvoorbeeld aan CAR T cellen. Een behandeling waarbij de afweercellen van een patiënt zijn bewerkt, waardoor ze kanker kunnen overwinnen. Zulke therapieën zijn al beschikbaar voor bloedaandoeningen, blindheid en gewrichtsklachten.

Een ander voorbeeld. Het meisje Louisa, acht maanden oud, heeft een zeldzame vorm van leukemie. Ze krijgt chemotherapie, maar heeft veel last van bijwerkingen. De ziekte verdwijnt even, maar komt toch weer terug. Dan krijgt Louisa een experimentele behandeling met CAR T cellen, die aanslaat. Louisa is inmiddels bijna vier. Ze is hersteld en kan gewoon naar school.

Deze praktijkverhalen van Anne-Mieke en Louisa zijn terug te vinden in deze brochure. Ze zijn illustratief voor de buitengewone mogelijkheden die cel- en gentherapieën bieden. Deze behandelingen worden – tot mijn spijt – nog maar mondjesmaat ingezet in ons land.

Hoe komt dat? De huidige wetgeving is er niet goed op ingericht. En er is veel discussie over de verhouding tussen kosten en opbrengsten. Ook zijn er praktische aanpassingen nodig, bijvoor-beeld in productie, transport en scholing. Natuurlijk zijn er daarnaast ethische vraagstukken. Welke ingrepen in het menselijk lichaam vinden we gerechtvaardigd?

Het is hoog tijd om daar goed over na te denken. Er zijn al ruim duizend cel- en gentherapieën in ontwikkeling, dus de toekomst ligt voor het grijpen. Het revolutionaire is dat veel van deze behandelingen écht genezend zijn, of in ieder geval de kwaliteit van leven sterk en langdurig verbeteren. Het zijn gamechangers.

Om tot doorbraken te komen, is het nodig dat de overheid, artsen, verzekeraars, patiënten en farmaceutische bedrijven de handen ineen slaan. Alleen dan kunnen we de innovaties van de eenentwintigste eeuw snel en verantwoord naar de patiënt brengen. Laten we kijken hoe ver we samen komen! Dát is de uitdaging, waarvoor deze brochure de aanzet is.

Gerard Schouw

directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen

Foto: Ruud van der Graaf, Amersfoort