lees meer
Bij de ontwikkeling van nieuwe medicijnen zijn veel partijen betrokken. Geneesmiddelenbedrijven betalen bijna driekwart van alle kosten voor medicijnonderzoek. De overige kosten komen voor rekening van de overheid, universiteiten en non-profit organisaties.
Na de ontdekking van een mogelijk medicijn in de preklinische fase voeren farmaceutische bedrijven in de klinische fase jarenlang studies uit, met duizenden patiënten in diverse landen. Als er voldoende duidelijkheid is over werking en bijwerkingen, resulteert dit in een registratie van het nieuwe geneesmiddel. Het totale proces van medicijnontwikkeling, inclusief registratie en vergoeding, kost gemiddeld zo’n twaalf jaar en 2,2 miljard euro.
Na de kostbare ontwikkeling heeft een geneesmiddelenbedrijf gemiddeld nog zo’n acht jaar de tijd om de gedane investeringen terug te verdienen, dankzij het patent (octrooi). Daarna mogen andere aanbieders het middel ook maken en daalt door de toegenomen concurrentie vaak de prijs.
In 2018 waren wereldwijd ruim 15.000 medicijnen in ontwikkeling. Geneesmiddelenbedrijven werken hard aan oplossingen voor zeldzame ziekten, maar ook aan een betere behandeling van veel voorkomende aandoeningen, zoals kanker en Alzheimer. De laatste jaren komen er meer biologische geneesmiddelen en immuno-, cel- en gentherapieën. In totaal verleende de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA in 2018 een registratie aan 84 innovatieve medicijnen.
Bron: Pharmaprojects, 2018: Pharma R&D annual review 2018
Geneesmiddelenbedrijven en universiteiten werken wereldwijd hard aan nieuwe medicijnen. Zij doen dat in laboratoria (in de preklinische fase) en met patiëntstudies (de klinische fase). In 2018 waren er circa 15.000 geneesmiddelen in ontwikkeling. Farmaceutische bedrijven ontdekken 83 procent van alle nieuwe medicijnen, maakte een studie van Nature enkele jaren geleden duidelijk.
Ruim een derde van alle medicijnen in ontwikkeling is gericht op kanker. Opvallend is verder dat er ook voor een ziekte als Alzheimer, waarvoor nu nog geen medicijn is, wel veel geneesmiddelen in ontwikkeling zijn: 381. Medicijnontwikkeling is complex. Daardoor haalt slechts een zeer klein percentage van de onderzochte stoffen de eindstreep.
Het wordt steeds beter mogelijk om met behulp van biomarkers, die te vinden zijn in bloed of weefsel, vooraf te bepalen of een medicijn aanslaat. Dit maakt het eenvoudiger om meteen voor het juiste medicijn te kiezen. Belangrijk voor de patiënt, maar ook voor de betaalbaarheid van het systeem.
Bij de geneesmiddelen die nu al in de klinische fase zitten, wordt bij 30 procent gekeken of er ook biomarkers te ontwikkelen zijn. Bij de nog nieuwere geneesmiddelen, die nu nog in de preklinische fase zitten, ligt dit percentage zelfs op 60 procent.
Soms wordt een medicijn of behandeling zelfs volledig op maat gemaakt, bijvoorbeeld bij cel- of gentherapie. Dat zijn de zogeheten Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s).
Bron: Personalized Medicine Coalition factsheet, 2018
Bron: Personalized Medicine Coalition factsheet, 2018
Met behandeling op maat zijn ziektes beter te voorkomen. Een belangrijk instrument daarvoor zijn genetische tests, waarmee te bepalen is of iemand een bepaalde ziekte gaat ontwikkelen. Dergelijke voorspellingen zijn in eerste instantie van belang voor de gezondheid van de patiënt, omdat het dan bij veel aandoeningen mogelijk is om vroeg in te grijpen. Daarnaast kan het ook zorgkosten besparen.
Behandeling op maat kent ook andere varianten. Zo is het bijvoorbeeld steeds beter mogelijk om via biomarkers, die in bloed of weefsel te vinden zijn, te voorspellen of een medicijn bij een bepaalde patiënt aanslaat. Ook bij immunotherapie, waarbij het eigen immuunsysteem van de patiënt wordt versterkt, is de laatste jaren veel vooruitgang geboekt.
Geneesmiddelenontwikkeling wordt steeds geavanceerder. Steeds vaker gaat het niet meer om een pil, maar om een gen- of celtherapie (ATMP’s – Advanced Therapy Medicinal Products). Daarbij worden de genen of cellen van een patiënt behandeld, binnen of buiten het lichaam. Soms worden ook cellen of genetisch materiaal van andere mensen toegediend.
Het gaat bij ATMP’s vaak om complexe, kostbare therapieën. Het bijzondere van deze behandelingen is dat ze doorgaans genezend zijn. Dat betekent dat ze eenmalig en daardoor (op termijn) kostenbesparend kunnen zijn. Van de 1.003 ATMP’s in ontwikkeling is ruim de helft gericht op kanker.
Bron: Alliance for Regenerative Medicine, 2018
Bron: EMA, 2019: orphan medicines figures 2000-2018
Er komen steeds meer medicijnen voor de circa zesduizend zeldzame ziektes. Die medicijnen worden ook wel weesgeneesmiddelen genoemd. Men spreekt van een zeldzame ziekte als minder dan één op de tweeduizend mensen de aandoening heeft. In de laatste twintig jaar heeft de EMA 150 geneesmiddelen goedgekeurd, voor ruim negentig zeldzame ziektes. Het aantal klinische studies naar zeldzame ziektes is tussen 2006 en 2016 toegenomen met 88 procent.
Met deze cijfers loopt Europa wereldwijd voorop met klinisch onderzoek naar weesgeneesmiddelen. Onderzoek in deze categorie is lastig. Het gaat om kleine patiëntgroepen, waardoor het moeilijker is een representatief onderzoek uit te voeren. Bovendien zijn de investeringen relatief hoog. Toch blijft dit onderzoek hard nodig. De Europese Unie stelde in 1999 een speciale regeling op, om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziektes te stimuleren. Dat beleid werpt vruchten af.
Wereldwijd nemen bedrijven het overgrote deel van investeringen in medicijnontwikkeling voor hun rekening. Hierbij werken ze samen met publieke organisaties. Bedrijven zijn goed voor ongeveer 73 procent van de geïnvesteerde miljarden. Universiteiten en overheden zijn goed voor veel kleinere percentages, respectievelijk 15 en 12 procent. In totaal ging het om ruim 132 miljard euro in 2014.
Bron: WifOR, 2019: Understanding public and private funding for pharmaceutical R&D
Bron: Gupta Strategists, 2019: the cost of opportunity
Het kost gemiddeld 2,2 miljard euro om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen, te testen en bij de patiënt te brengen. Ruim de helft daarvan bestaat uit kapitaalkosten. Die kosten bestaan uit de vergoeding die investeerders, zoals pensioenfondsen of zorgverzekeraars, vragen voor hun kapitaal. Zij vragen een hogere vergoeding naarmate zij hun kapitaal langer beschikbaar stellen. Dat loopt flink op in tien à twaalf jaar, de periode die nodig is voor medicijnontwikkeling.
Ook de kosten van mislukt onderzoek beslaan een groot deel van de ontwikkelkosten. Dat komt doordat verreweg de meeste geneesmiddelen de eindstreep niet halen. Zelfs ná de pre-klinische fase valt nog circa 89 procent af.
Ontwikkelkosten zijn het beste in te perken door de kapitaalkosten te verlagen. Dat kan bijvoorbeeld door het nieuwe medicijn al eerder te verstrekken aan een grote groep patiënten. Dat heeft nóg een belangrijk voordeel. Zo krijgen namelijk meer mensen in een vroeger stadium een medicijn dat veel invloed kan hebben op de kwaliteit van hun leven.
Nederland heeft op een relatief klein geografisch gebied veel kennis en kunde samengebald op het gebied van medicijnontwikkeling. Denk aan universiteiten, biofarmaceutische bedrijven en het aantal klinische onderzoeken.
De uitstekende infrastructuur, met voorbeelden als Schiphol en de Rotterdamse haven, maar zeker ook de komst van het European Medicines Agency naar Amsterdam in 2019 maken het voor geneesmiddelenbedrijven nog aantrekkelijker om zich te vestigen in ons land. PharmInvestHolland, een publiek-privaat samenwerkingsverband waarvan ook de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen deel uitmaakt, zet zich sinds 2017 in voor een optimaal vestigingsklimaat.
Bron: PharmInvestHolland, bidbook 2018
Bron: Strategy& 2018: The global innovation 1000 study
In de top 20 van de bedrijven die wereldwijd het meest investeren in research & development staan naast bedrijven als Amazon, Apple en Samsung maar liefst zes farmaceuten: Roche, Johnson & Johnson, Merck (in Europa bekend als MSD), Pfizer, Novartis en Sanofi.
In de top 100 van grootste R&D investeerders staan 25 (bio)farmaceutische bedrijven. Samen zijn zij goed voor ruim een kwart van de investeringen van de honderd grootste investeerders.
Geneesmiddelenbedrijven investeren dus enorm veel in R&D, zeker als je het vergelijkt met andere branches. In 2018 investeerden de 145 grootste (bio)farmaceutische investeerders in totaal 131 miljard euro. Dat is goed voor de patiënt, economie en werkgelegenheid. De zes geneesmiddelenbedrijven die het meest in R&D investeren, besteden daaraan gemiddeld ruim 17 procent van hun omzet.
Octrooien (patenten) vormen het hart van de innovatieve geneesmiddelensector. Op twee manieren jagen octrooien innovatie aan. Ten eerste bieden ze een aantal jaren bescherming tegen het namaken van exact hetzelfde medicijn, waardoor een geneesmiddelenbedrijf meer kans heeft om de investeringen terug te verdienen. En ten tweede moet het bedrijf door die bescherming de kennis openbaar maken, wat andere onderzoekers weer inspireert.
Zodra een potentieel nieuw geneesmiddel is ontdekt, wordt een octrooi aangevraagd. Vanaf dan is het patent twintig jaar geldig. Daarvan is doorgaans al twaalf jaar verstreken wanneer het als geregistreerd medicijn bij de patiënt komt, vanwege de jarenlange patiëntstudies. Als het patent is verlopen, kunnen andere bedrijven het geneesmiddel namaken. Dan daalt de prijs van het geneesmiddel vaak aanzienlijk. Tijdens de hele octrooiperiode kunnen bedrijven natuurlijk ook een ander geneesmiddel voor dezelfde aandoening ontwikkelen. In werkelijkheid is de ‘echte’ octrooiperiode daardoor vaak maar enkele jaren.
Bron: Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen
Bron: Berenschot, 2018: effecten van het preferentiebeleid op beschikbaarheid van geneesmiddelen
Geneesmiddelentekorten vormen een wereldwijd probleem, waarbij veel partijen betrokken zijn. Ze kunnen diverse oorzaken hebben. Denk hierbij aan problemen met grondstoffen of het kwetsbare, vaak complexe productieproces.
Een van de oorzaken is het preferentiebeleid dat wij in Nederland kennen, waarbij alleen het goedkoopste medicijn voor een bepaalde aandoening wordt vergoed. Sinds de invoering van dit beleid steeg het aantal tekorten onder preferente middelen veel sterker dan van geneesmiddelen in het algemeen. Een steeds groter deel van de tekorten betreft dus ook preferente medicijnen. Adviesbureau Berenschot concludeert hieruit dat een verband met het preferentiebeleid aannemelijk is. De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen werkt actief aan concrete oplossingen voor tekorten. In 2019 start een onafhankelijke analyse naar de structurele oorzaken van tekorten in Nederland en daarbuiten.
Als er een nieuw geneesmiddel is dat in ziekenhuizen voorgeschreven wordt, krijgen Nederlandse patiënten dit automatisch vergoed vanuit hun basisverzekering. Dit betekent nog niet dat alle patiënten het medicijn meteen krijgen.
Wanneer een geneesmiddel de samenleving in totaal meer kost dan 40 miljoen euro per jaar, wordt het in de zogeheten sluis geplaatst. Dit gebeurt ook als het medicijn meer kost dan 50.000 euro per patiënt en in totaal 10 miljoen euro per jaar. Zo lang een middel in de sluis zit, wat gemiddeld 345 dagen duurt, is het niet beschikbaar voor de patiënt. De sluis resulteert vaak in een financieel arrangement tussen de overheid en een geneesmiddelenbedrijf.
Daarnaast schrijven artsen een geneesmiddel vaak pas voor, als het een aparte financiering heeft die een ‘add-on’ heet. Zelfs bij geneesmiddelen die niet in de sluis worden geplaatst, duurt het gemiddeld 149 dagen voordat artsen het nieuwe geneesmiddel gaan voorschrijven.
Het is voor de patiënt zeer belangrijk om deze periodes te verkorten. Daarvoor is overleg tussen alle betrokken partijen nodig.
Bron: BSHealth, 2019: Toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen
Bron: BSHealth, 2019: Toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen
Geneesmiddelen die via de openbare apotheek bij de patiënt komen, worden niet automatisch vergoed vanuit de basisverzekering. Een geneesmiddelenbedrijf moet een vergoeding aanvragen via het Geneesmiddelen Vergoeding Systeem (GVS). Deze aanvraag wordt gedaan bij de minister van Medische Zorg, die advies vraagt aan het Zorginstituut. Op basis van dit advies worden deze middelen in een cluster geplaatst met een vergoedingslimiet (lijst 1a) of op een aparte lijst gezet zonder limiet (1b). Deze procedures duren gemiddeld 327 dagen (1b) en 365 dagen (1a).
Bij kostbare geneesmiddelen onderhandelt de minister soms nog met het geneesmiddelenbedrijf over een financieel arrangement. Net als bij de sluis gebeurt dit als het in totaal meer dan 40 miljoen euro per jaar kost óf meer dan 50.000 euro per patiënt en meer dan 10 miljoen euro in totaal. Dit duurt gemiddeld 237 dagen. Ook hier is goed overleg nodig om de patiënt sneller te kunnen helpen.
Google+
Uw naam
Uw e-mail adres
Naam ontvanger
E-mail adres ontvanger
Uw bericht
