lees meer
In 2020 zijn in korte tijd veel studies opgestart, om geneesmiddelen en vaccins te vinden tegen COVID-19. Eind 2020 werden de eerste vaccins al goedgekeurd. Een zeer knappe prestatie, omdat het ontwikkeltraject voor bijvoorbeeld een vaccin normaal gesproken ongeveer twaalf jaar duurt en erg risicovol is.
Tijdens de coronacrisis zijn met de mede- werking van de autoriteiten waar mogelijk verschillende fases van ontwikkeling en registratie parallel uitgevoerd. Het traject is op die manier veel sneller verlopen, zonder concessies te doen aan de veiligheid van het vaccin.
In 2019 waren er 18.000 geneesmiddelen in verschillende fasen van ontwikkeling. Om na de ontdekking van een nieuw molecuul of werkingsmechanisme in het laboratorium (preklinische fase) te komen tot een effectief, veilig en werkzaam geneesmiddel, worden er door de geneesmiddelen bedrijven in verschillende fasen klinische onderzoeken uitgevoerd. Tijdens deze fasen wordt gekeken naar de juiste doseringen, de werkzaamheid en de veiligheid. Dit is alleen mogelijk dankzij de deelname van (vaak) duizenden vrijwilligers en patiënten. En als alle testuitslagen positief zijn, wordt na jarenlang onderzoek de stap genomen om registratie voor het middel aan te vragen. Na een positief advies van het Europees Medicijn Agentschap (EMA), dat sinds 2019 in Amsterdam gevestigd is, laat de Europese Commissie het middel dan toe tot de markt. Dan is het in principe beschikbaar voor patiënten. Maar de vergoeding vanuit de zorgverzekering én de opname in behandel- richtlijnen van artsen vergen vaak ook nog diverse maanden.
Bron: volksgezondheidenzorg.info, 2020
Dankzij vaccins is het aantal sterfgevallen door besmettelijke ziektes als kinkhoest, tetanus en polio drastisch afgenomen. In 1950 overleden aan deze drie ziektes in totaal nog 184 Nederlanders.
Dat aantal was in 2018 gedaald naar één. Deze ziektes zijn daardoor in Nederland vrijwel helemaal uitgeroeid. Om dat zo te houden, is het belangrijk om zoveel mogelijk mensen in te enten. Sinds de start van Rijksvaccinatieprogramma in 1957 zijn al miljoenen Nederlanders gevaccineerd. Een vaccinatiegraad van minstens 95% is nodig om virusuitbraken onder de duim te kunnen houden. Wetenschappers gaan er van uit dat bij COVID-19 een vaccinatiegraad van minimaal zo’n 70% voldoende is om het coronavirus te bedwingen.
Het ontwikkelen van een vaccin begint met een zoektocht naar de juiste ‘sleutel’. Dan moet gezocht worden naar een veilige manier om het te verpakken en in het lichaam te brengen. Vervolgens moet de juiste afweerreactie opgewekt worden, zodat het virus geen kwaad meer kan aanrichten. Tot slot is het zaak om het vaccin op industriële schaal te produceren.
Vaccinontwikkeling is een ingewikkeld proces. Het totale onderzoekstraject duurt onder normale omstandigheden tien tot vijftien jaar. Meer dan 90% van de kandidaat-vaccins kan afvallen, omdat deze vaccins niet veilig genoeg zijn of niet goed genoeg werken.
COVID-19 stelt de geneesmiddelenbedrijven voor een enorme uitdaging. Vanwege de enorme maatschappelijke en economische impact kunnen we niet jaren wachten op een vaccin. Om geen tijd te verliezen, worden de fases van het ontwikkeltraject waar mogelijk parallel uitgevoerd.Een belangrijke rol is voor de EMA weggelegd. Het Europese agentschap beoordeelt de onderzoeksgegevens van coronavaccins zodra zij beschikbaar komen. Normaliter gebeurt dit pas als de gegevens helemaal compleet zijn.
Bron: vaccineseurope.eu
Bron: BioCentury en Biomedtracker pipeline tracker, data t/m 24 januari 2021 (via bio.org)
In zeer korte tijd is een groot aantal studies gestart naar een middel tegen COVID-19. Op 27 februari 2020, het moment dat in Nederland de eerste besmetting werd vastgesteld, waren er al 67 studies opgestart naar het virus. Het aantal studies steeg het meest in het eerste kwartaal; in ongeveer drie maanden groeide het aantal studies van één naar bijna vierhonderd. Dat is
gemiddeld vier of vijf nieuwe studies per dag.
Het grootste gedeelte van de onderzoeken is gericht op de ontwikkeling van medicijnen voor patiënten die al besmet zijn. Daarbij gaat het vooral om geneesmiddelen die de symptomen van de ziekte verminderen én antivirale middelen die het virus verzwakken. De andere onderzoeken zijn gericht op ontwikkeling van een vaccin waarmee besmetting te voorkomen is.
Het onderzoek naar een middel tegen COVID-19 is op te delen in drie categorieën.
Tot de categorie behandelingen behoort onderzoek naar een geneesmiddel dat de reactie van het lichaam bij een besmetting kan beïnvloeden. Dit zijn bijvoorbeeld middelen die ontstekingsremmend werken of het immuunsysteem versterken.
Antivirale middelen zijn geneesmiddelen die zich richten zich op het uitschakelen of neutraliseren van het virus, door bijvoorbeeld de vermenigvuldiging van een virus te verstoren.
Vaccins daarentegen zijn preventief en beschermen mensen tegen COVID-19. Doordat de inenting een immuunrespons opwekt, die ervoor zorgt dat het lichaam bestand is tegen een latere infectie.
Bron: BioCentury en Biomedtracker pipeline tracker, 2020, data t/m 1 februari 2021 (via bio.org)
Bron: COVID-19 Vaccine Tracker, The Vaccine Centre at the London School of Hygiene and Tropical Medicine, 2021, data t/m 1 februari
In een vaccin zitten stukjes bacteriën of virussen, of verzwakte vormen daarvan. Als deze in het lichaam komen, worden ze herkend door ons immuunsysteem. Dat systeem maakt stoffen aan om de vaccins onschadelijk te maken. Als na een tijdje het lichaam met deze virussen of bacteriën geconfronteerd wordt, komt het afweersysteem in actie.
Een vaccin kan op verschillende manieren zorgen voor immuniteit. Een eiwit-subeenheid vaccin bevat een stukje van de antistof, maar geen delen van het virus. Reproductie is daardoor niet mogelijk. Een virale vector-vaccin gebruikt een onschuldig virus om een set van instructies mee te geven aan afweercellen over hoe een antistof gemaakt kan worden.
Een DNA/RNA-vaccin bevat messenger RNA (of DNA), waarmee een specifiek eiwit kan worden aangemaakt door het lichaam. Dit verandert het DNA niet en kan geen schade aanbrengen aan het lichaam.
Geneesmiddelenontwikkeling wordt steeds geavanceerder. Steeds vaker gaat het niet meer om een pil, maar om een gen- of celtherapie (ATMP’s – Advanced Therapy Medicinal Products). Bij gen- of celtherapie wordt via genetische modificatie een (bijvoorbeeld ontbrekende) eigenschap aan cellen toegevoegd die bepaalde processen in het lichaam in gang zet. Zo is het mogelijk om bijvoorbeeld kankercellen uit te schakelen of een ontbrekend enzym of stollingsfactor aan te maken.
Het gaat bij gen- en celtherapieën vaak om complexe therapieën. Het bijzondere van deze behandelingen is dat ze doorgaans langdurig werken en in een aantal gevallen mogelijk zelfs genezend zijn. Van de 1.078 gen- en celtherapieën in ontwikkeling is ruim de helft gericht op kanker.
Bron: Alliance for Regenerative Medicine, 2020
Bron: Pharmaprojects 2020: Pharma R&D annual review 2020
Geneesmiddelenbedrijven en universiteiten werken wereldwijd hard aan nieuwe medicijnen. Zij doen dat in laboratoria (in de preklinische fase) en met patiëntstudies (in de klinische fases). In 2019 waren er circa 18.000 geneesmiddelen in ontwikkeling. Farmaceutische bedrijven stonden aan de basis van 83 procent van alle nieuwe medicijnen. Medicijnontwikkeling is complex. Slechts een zeer klein percentage, minder dan 10% van de onderzochte stoffen, haalt de eindstreep.
Ongeveer een derde van alle medicijnen in ontwikkeling is gericht op kanker. Er zijn daarnaast veel antilichamen en gentherapieën in ontwikkeling.
De Horizonscan van het Zorginstituut geeft ieder jaar een overzicht van innovatieve geneesmiddelen die binnen enkele jaren op de markt worden verwacht. De Horizonscan richt zich op geneesmiddelen binnen en buiten het ziekenhuis. De komende tijd worden de meeste geneesmiddelen verwacht voor huidziekten, bacteriële infecties en diabetes. Ook voor kanker worden veel nieuwe geneesmiddelen verwacht.
Bron: Zorginstituut Nederland, Horizonscan Geneesmiddelen (december 2020)
Bron: Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen
Octrooien (patenten) vormen de basis van de innovatieve geneesmiddelensector. Op twee manieren stimuleren ze innovatie. Ten eerste bieden ze een aantal jaren bescherming tegen het namaken van exact hetzelfde medicijn, waardoor een bedrijf meer kans heeft om de investeringen terug te verdienen. En ten tweede moet het bedrijf door die bescherming de kennis openbaren, wat andere onderzoekers weer inspireert om innovaties te ontwikkelen.
Octrooien moeten worden aangevraagd net nadat een uitvinding is gedaan. Een octrooi kan je krijgen op iets dat nieuw, inventief en industrieel toepasbaar is. Bijvoorbeeld op een nieuwe stof die een positief effect heeft op een ziekte. Vanaf het aanvragen van het octrooi geldt het octrooi twintig jaar. Daarvan is doorgaans al twaalf jaar verstreken wanneer het medicijn volledig ontwikkeld en geregistreerd is. Als het patent is verlopen, kunnen andere bedrijven het geneesmiddel precies namaken. Dan ontstaat prijscompetitie en daalt de prijs vaak aanzienlijk. Tijdens de octrooiperiode kunnen bedrijven natuurlijk ook een ander medicijn voor dezelfde
aandoening ontwikkelen. Deze medicijnen concurreren dan met andere geoctrooieerde medicijnen. In werkelijkheid is de effectieve octrooiperiode daardoor vaak maar enkele jaren.
Het kost gemiddeld € 2,2 miljard om een nieuw medicijn te ontwikkelen, te testen en bij de patiënt te brengen. Ruim de helft daarvan betreft kapitaalkosten. Die kosten bestaan uit de vergoeding die investeerders, zoals pensioenfondsen of zorgverzekeraars, vragen voor hun kapitaal. Zij vragen een hogere vergoeding naarmate zij hun kapitaal langer beschikbaar stellen. Dat loopt op in de circa elf jaar die nodig is voor medicijnontwikkeling. Ook de kosten van mislukt onderzoek beslaan een groot deel van de ontwikkelkosten. Dat komt doordat verreweg de meeste medicijnen de eindstreep niet halen. Na de preklinische fase valt nog circa 89% af.
Kapitaalkosten zijn het beste in te perken door het nieuwe medicijn al eerder beschikbaar te maken voor patiënten, mits veilig en effectief. Dat heeft nóg een belangrijk voordeel. Zo krijgen namelijk meer mensen in een vroeger stadium een medicijn dat veel invloed kan hebben op de kwaliteit van hun leven.
Bron: Gupta Strategists, the cost of opportunity, 2019
Bron: CCMO, 2020
Klinisch onderzoek is een essentiële fase in het ontwikkeltraject van een nieuw geneesmiddel. In 2019 steeg het aantal klinische onderzoeken met geneesmiddelen in Nederland naar 607. Klinisch onderzoek draagt bij aan de beschikbaarheid van nieuwe innovatieve behandelingen voor patiënten en vergroot het kennisniveau van zorgverleners. Daarnaast draagt klinisch onderzoek bij aan de economie, in de vorm van werkgelegenheid en investeringen in onderzoek en ontwikkeling.
Klinisch onderzoek bestaat naast onderzoek met geneesmiddelen ook uit observationeel en overig interventieonderzoek.
Sinds 2014 daalt het aantal patiënten dat deelneemt aan klinisch onderzoek. De daling is vooral zichtbaar in de categorie observationeel onderzoek. Ten opzichte van 2014 neemt in 2019 nog maar de helft van het aantal patiënten deel aan klinisch onderzoek. Het aantal patiënten dat deelneemt aan klinisch onderzoek met geneesmiddelen is sinds 2011 min of meer stabiel op 40.000 personen.
De Dutch Clinical Research Foundation (DCRF), een platform waarin alle partijen vertegenwoordigd zijn betrokken bij klinisch onderzoek, werkt aan een strategische agenda om klinisch onderzoek in Nederland te stimuleren. Zo kan Nederland bij klinisch onderzoek koploper worden in Europa.
Bron: CCMO, 2020
Bron: PharmInvestHolland, bidbook 2018; CCMO, 2019
Nederland heeft op een relatief klein geografisch gebied veel kennis en kunde samengebald op het gebied van medicijnontwikkeling. Denk aan universiteiten, biofarmaceutische bedrijven en het aantal klinische onderzoeken. De uitstekende infrastructuur, met voorbeelden als Schiphol en de Rotterdamse haven, maar zeker ook de komst van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) naar Amsterdam in 2019 maken het voor geneesmiddelenbedrijven nog aantrekkelijker om zich te vestigen in ons land.
PharmInvestHolland, een publiek-privaat samenwerkingsverband waarvan ook de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen deel uitmaakt, zet zich sinds 2017 in voor een optimaal vestigingsklimaat.
Geneesmiddelen leveren een waardevolle bijdrage aan de samenleving en zijn onmisbaar voor het dagelijks functioneren en voor de gezondheid van mensen. Het is belangrijk dat mensen vertrouwen hebben in geneesmiddelen en dat zij deze op een verantwoorde manier gebruiken.
Dat gebeurt enerzijds door zo veel mogelijk behandeling op maat, via verbeterde screening, diagnostiek en inzicht in gezondheidsdata zoals patiënt- en behandelgegevens. Hierdoor sla je twee vliegen in een klap: verbeterde effectiviteit en voorkomen van verspilling.
Anderzijds is het belangrijk om bewust te zijn van de impact van geneesmiddelen op het milieu en hier verantwoord mee om te gaan, van ontwikkeling, productie, gebruik tot aan de afvalverwerking. Denk aan het gebruik van grondstoffen, het energieverbruik en afvalstromen bij productie, de uitstoot van CO2, verpakkingsafval en de effecten van medicijnresten op het water. De Coalitie Duurzame Farmacie, waarin de Bogin, KNMP, Neprofarm en de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) samenwerken, zet zich hiervoor in.
Bron:
Bron: Milieuplatformzorg.nl/green-deal, 2020
Steeds meer partijen in de zorg zijn door de Green Deal Duurzame Zorg gemotiveerd geraakt om zich in te zetten voor het verduurzamen van de zorgsector. Dit is nodig, want de zorgsector draagt bij aan milieueffecten en klimaatverandering. En de gezondheidszorg zelf wordt geconfronteerd met de effecten van klimaatverandering op de gezondheid. Het tegengaan van klimaat- en milieueffecten is daarmee ook in het belang van de zorgsector.
Doel van de Green Deal is gezamenlijk de verduurzaming van de zorgsector te versnellen. Inmiddels hebben 239 partijen de Green Deal Duurzame Zorg ondertekend, waaronder zorgaanbieders, ziekenhuizen, brancheorganisaties, overheden en geneesmiddelenbedrijven.
Het rendement op onderzoek en ontwikkeling (R&D) van nieuwe geneesmiddelen is sinds 2010 gedaald. Het rendement is de verhouding tussen investeringen van de bedrijven in R&D en de verwachte omzet van de hiermee ontwikkelde medicijnen. Dit rendement geeft het beste inzicht in de winstgevendheid van geneesmiddelenbedrijven op de lange termijn.
Volgens een recent onderzoek van Deloitte is het gemiddeld rendement van geneesmiddelenbedrijven op R&D gedaald naar 1,8 procent in 2019. Uit de steekproef van Deloitte blijkt dat dit komt doordat de ontwikkelkosten stijgen, maar de omzet daalt. Het dalend rendement maakt het moeilijker om op de lange termijn geneesmiddelenontwikkeling te blijven financieren.
Bron: Deloitte, 2019: Unlocking R&D productivity
Google+
Uw naam
Uw e-mail adres
Naam ontvanger
E-mail adres ontvanger
Uw bericht
